简介：
舒易来教授分享耳聋基因治疗及临床转化等干货-遗传疾病大部分由基因突变所引发，其治疗一直是亟待解决的医学难题，由于耳聋防治药物的缺乏、耳蜗位置且致病基因多等因素，导致遗传性耳聋的治疗难度巨大。因此在遗传水平上重新纠正突变的基因，针对不同遗传性耳聋采取特异性的基因治疗策略，才能从根本上治愈遗传性耳聋。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
