简介：
重组腺相关病毒载体(rAAV) 具有安全性好、宿主细胞范围广和在体内表达时间长等特点，因此在基因治疗领域备受欢迎。然而，高剂量AAV导致的毒副作用在基础和临床实验中时有发生，包括在中枢神经系统的毒副作用。因此解析AAV毒副作用的机理，对提高AAV基因治疗产品的安全性具有重要意义。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
