AAV血清型筛选

为基因和细胞治疗铺平道路

  • 我们提供什么

    AAV衣壳亲嗜性(capsid tropism)指的是病毒衣壳根据靶细胞表面存在的特定受体或其他因素,选择性地感染并转导特定细胞类型的能力。

    AAV载体因其能够在不引发免疫反应的情况下高效转导多种细胞类型,被广泛应用于癌症或遗传性疾病治疗中。然而,AAV衣壳在某些细胞类型或组织中的表现可能会限制治疗效果。通过衣壳工程,可以对AAV衣壳进行修改,以增强在特定细胞类型中的转导效率、改变嗜性以及提高免疫逃避能力。随着AAV衣壳工程研究的不断深入,癌症或遗传性疾病的治疗展现出极大的发展前景,有望用于多种遗传性疾病和其他疾病的治疗。

    派真生物专有的 π-Icosa™ 高容量和高精度 AAV 血清型筛选平台,能够筛选出具有更高感染性和更高组织特异性的 AAV 血清型,用于临床试验研究,大大降低AAV的使用剂量以及生产成本,增加安全性和有效性。

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关键优势

  • 高库容量

    基于AAV高产体系、更高库容量
  • 精确性

    结合定向进化、理性设计及机器学习
  • 有效性

    提升AAV靶向性,减少剂量、增强临床应用的安全性和有效性

服务明细

派真生物的 π-IcosaTM AAV 血清型筛选服务可以做什么?

我们的血清型筛选服务包括衣壳文库设计和构建、两轮筛选和动物验证。

请与我们的技术支持讨论您的筛选需求、动物试验或其他任何定制需求。

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衣壳改造的工作流程

派真生物开发了π-IcosaTM AAV血清型筛选平台,可根据定制需求设计和筛选具有增强器官感染、降低脱靶或其他特征的AAV衣壳变异体,该过程包括 AAV 衣壳文库构建、筛选及验证。了解更多信息

性能数据

  • 高质量的文库

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    多样化、均一性好和极低的错包率

    1. 关于多样化及均一性

    高覆盖度的文库包含大量不同的衣壳变体,这大大提高了筛选出具有理想特性变体的可能性。相反,低覆盖度的文库可能会遗漏关键的衣壳变体。因此,确保文库具备高度多样性并包含大量不同变体至关重要。

    均一性同样重要,因为它可以确保文库中每种衣壳变体的代表性大致相同。变体分布不均会导致筛选过程产生偏倚,从而筛选出次优变体。因此,必须确保文库分布均匀,每种变体在文库中的比例大致一致。

    2. 关于错包率

    病毒包装过程中含有提前终止的衣壳基因的病毒比例,是衡量错包率的关键指标。错包率高会导致衣壳血清型与其所携带基因组不匹配,从而影响筛选结果的准确性。

    因此,在AAV衣壳工程中控制错包率至关重要。这可以通过优化病毒载体的生产过程实现,例如控制输入质粒的用量、使用高质量的质粒以及优化转染条件等。同时,还需对AAV载体进行严格的错包率筛查,确保筛选过程中所使用的载体真实代表预期的衣壳文库。

    我们通过检测病毒库中携带提前终止衣壳蛋白基因的比例来评估误包装率。结果显示,我们的错包率极低(<0.1%),有效保证了AAV衣壳基因与病毒包装过程中表达的衣壳蛋白之间的匹配,从而为筛选结果的可靠性提供了保障。

  • 靶向中枢神经系统(CNS)的新型衣壳

  • 靶向肌肉并降低肝脏靶向性的新型衣壳

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