健达九州(北京)生物科技有限公司(简称”健达九州”)近日宣布在治疗视网膜变性疾病的研究领域取得进展。公司旗下研发的GA001注射液使失明多年的受试者用药后重获光感。作为战略合作伙伴，派真生物对健达九州取得这一重要进展表示诚挚祝贺。
在由眼科专家张旭乡教授主持的GA001项目中，首例受试者在接受治疗两个月后即报告可以感受到外界光刺激，能较准确地感知光源位置，说明视觉功能正在逐步恢复。迄今未观察到与药物相关的不良反应，初步显示了GA001注射液的安全性和有效性。
派真生物有幸能够为该项目制备病毒样品，助推健达九州基因治疗药物临床试验进展，以治疗因视网膜色素变性引起的失明。未来，派真生物将继续深耕载体工艺与技术的开发，为医药创新提供一站式CMC解决方案，推进基因药物申报，助力成果转化。
视网膜变性是一种遗传性眼病，由多种致病基因的突变导致视网膜光感受器细胞逐渐死亡，进而引发严重视力损失甚至全盲。针对单一突变基因的传统治疗方法具有局限性，难以覆盖大多数患者。健达九州研发的GA001注射液通过玻璃体腔注射的方式，将高灵敏度的光敏蛋白表达在视神经节细胞中，最终把光信号转化为电信号，帮助患者恢复视觉功能。GA001注射液有望为视网膜变性患者和其他原因导致的一级盲及全盲患者提供广谱的治疗方法。
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该临床试验项目正在北京天坛医院眼科进行患者咨询
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