其中，陈永昌课题组的项目《诺灵基因——全球领先的杜氏肌营养不良症(DMD)基因治疗方案开创者》在总决赛中脱颖而出，斩获全国金奖，派真生物在此对课题组参赛团队表示热烈祝贺！
项目名称: 诺灵基因——全球领先的杜氏肌营养不良症(DMD)基因治疗方案开创者
推荐学院：生命科学与技术学院
项目赛道：高教主赛道——研究生创意组
项目成员：肖浦豪、李鹏、吴若、于腾皓、
李想、冯雄、周兴婷、武小焱、张婷、刘小平、
王爽、任帅伟、张丽之
指导教师：陈永昌等
项目简介：杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的致残致死性肌肉萎缩疾病，患者大多3岁发病，20岁左右因心肺肌肉萎缩衰竭而死，该疾病是一种遗传疾病，由抗肌萎缩蛋白(dystrophin)编码基因DMD突变所致;全球约有55万患者，我国患者超过10万。基因治疗是治疗DMD的希望所在，目前有一款已上市的DMD基因治疗药物Elevidys，但售价高达320万美元，“天价药”等于“无药”。针对以上痛点，项目团队成员依托昆明理工大学非人灵长类生物医学国家重点实验室，创建了世界上独有的DMD模型猴，历经6年，开发了一种适用于所有DMD患者的基因疗法，已在小鼠模型和DMD模型猴中验证了安全性和有效性。在该药物研发过程中，团队得到了10余项国家级和省级重大科研项目的支持，发表了包括Cell顶级期刊在内的30篇国际高水平SCI论文，申报及授权发明专利10项。目前，诺灵基因正在与医院、企业合作，共同推动药物的临床转化，希望尽快惠及广大患者。
赛事介绍
中国国际大学生创新大赛(2023)坚持“我敢闯，我会创”主题，以“更中国、更国际、更教育、更全面、更创新、更协同”为目标，分为高教主赛道、青年红色筑梦之旅赛道、职教赛道、产业命题赛道和萌芽赛道;共有来自国内外151个国家和地区5296所学校的421万个项目、1709万人次报名参赛。
资料来源
1.公众号细胞与基因治疗领域
https://mp.weixin.qq.com/s/wu_UuU1f4uK81eavid0KsQ
关于派真
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