aav作为基因治疗载体的优势

2025年4月3日
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AAV(腺相关病毒)作为基因治疗载体具有多方面的优势

1. 安全性高

AAV是一种非致病性病毒,没有已知的与之相关的疾病,因此在临床应用中表现出良好的安全性。

AAV载体可以被设计为不含任何病毒基因,仅包含治疗所需的外源基因,这进一步降低了潜在的致病风险。

2. 免疫原性低

AAV载体在体内引起的免疫反应较弱,这使得其在多次给药或长期治疗中更具优势。

低免疫原性减少了免疫排斥反应的可能性,降低了治疗过程中的副作用。

3. 基因表达持久

AAV能够实现长期稳定的基因表达,这对于需要持续治疗的慢性疾病(如神经退行性疾病或遗传性代谢疾病)尤为重要。

在一些临床试验中,AAV介导的基因表达可以持续数年,显著优于其他载体。

4. 组织靶向性强

AAV具有多种血清型,不同血清型的AAV可以特异性地靶向不同类型的细胞和组织。例如,AAV9能够高效地穿过血脑屏障,广泛应用于中枢神经系统的基因治疗。

这种靶向性使得AAV能够精准地将治疗基因传递到目标细胞,减少对非靶组织的影响。

5. 转导效率高

AAV载体能够高效地将外源基因导入宿主细胞,即使在低剂量下也能实现较高的转导效率。

这种高效的转导能力使得AAV在多种组织和细胞类型中都能有效发挥作用。

6. 适用范围广

AAV载体可以用于多种疾病的基因治疗,包括心血管疾病、神经退行性疾病、遗传性眼病、血液病等。

目前已有多种基于AAV的基因治疗药物获批上市,如Luxturna(用于治疗视网膜营养不良)和Zolgensma(用于治疗脊髓性肌萎缩症)。

7. 易于生产

AAV载体的生产工艺相对成熟,可以通过多种方法进行大规模生产。

这使得AAV载体在临床应用中更具可及性,降低了生产成本。

8. 基因组整合风险低

AAV载体通常以游离体形式存在于宿主细胞核中,而不是整合到宿主基因组中,这减少了基因组整合可能导致的插入突变风险。

AAV作为基因治疗载体具有安全性高、免疫原性低、基因表达持久、组织靶向性强、转导效率高、适用范围广等多方面的优势,使其成为基因治疗领域的重要工具。

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IITINDBLA的各个阶段。

 

凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。

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