以下是AAV1至AAV11常见血清型的主要特性差异总结，基于现有研究及临床应用数据：
1. AAV1
组织特异性：对骨骼肌、心肌等横纹肌组织具有高转导效率，适用于肌肉相关疾病（如杜氏肌营养不良）。
免疫原性：部分患者可能因预存抗体影响疗效。
应用场景：肌肉疾病研究、新生小鼠内耳基因递送（如毛细胞转导）。
2. AAV2
组织特异性：广谱感染能力，对肝脏、中枢神经系统（如神经元和胶质细胞）亲和力高；早期研究最深入的血清型。
免疫原性：易引发中和抗体，限制重复使用。
应用场景：神经系统疾病（帕金森病）、肝脏疾病及体外实验。
3. AAV5
组织特异性：对呼吸道上皮、肝脏和中枢神经系统（尤其是胶质细胞）感染效率较高。
免疫交叉性：对AAV2抗体阳性的个体仍有一定感染能力，但免疫交叉性仍需根据个体差异评估。
应用场景：肺部疾病（如囊性纤维化）、神经退行性疾病研究。
4. AAV6
组织特异性：与AAV1相似，但血管内皮细胞和肺组织感染能力更强。
优势：在特定条件下（如高剂量）转导效率优于其他血清型。
应用场景：心血管疾病、肌肉疾病研究。
5. AAV8
组织特异性：肝脏转导效率极高，同时对肌肉组织有亲和力。
免疫原性：高剂量可能引发肝毒性。
应用场景：血友病等肝脏疾病基因治疗。
6. AAV9
组织特异性：可高效穿透血脑屏障，广泛感染心脏、肝脏、肌肉及中枢神经系统。
临床优势：首个获批用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的血清型。
局限性：全身给药时可能靶向非目标组织（如肝脏）。
7. AAVrh10
来源与特性：猴源血清型，免疫原性低，对中枢神经系统和肝脏有较高转导效率。
应用场景：神经退行性疾病和代谢性疾病的临床研究。
8. AAV-DJ
设计特点：重组血清型，融合多种AAV衣壳优势，转导效率高且组织靶向广谱。
应用场景：多组织靶向的基因治疗研究。
其他血清型（AAV3、AAV4）
AAV3：与AAV2高度同源，但较少用于临床。
AAV4：与AAV5同属较远分支，对肾脏和视网膜有一定亲和力，但整体使用较少。
血清型选择的综合考量
组织靶向性：优先选择对目标器官转导效率高的血清型（如AAV9用于中枢神经系统，AAV8用于肝脏）。
免疫原性：需评估患者预存抗体水平，选择交叉反应低的血清型（如AAV5对AAV2抗体患者更适用）。
剂量与毒性：高剂量可能引发补体激活或肝毒性，需权衡疗效与安全性0。
工程化改造：通过衣壳修饰（如AAV2.7m8、AAV9-PHP.B）可增强特定组织靶向性。
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