AAV病毒（腺相关病毒，Adeno-Associated Virus）是一种常用的基因治疗载体，因其较高的安全性和低免疫原性被广泛应用于基因治疗和基因研究中。以下是关于AAV病毒安全性的主要信息：
1. 低致病性
AAV本身是非致病性病毒，未被发现与人类疾病相关。这使其成为一种较为安全的基因治疗工具。
2. 基因组整合
AAV病毒的基因组整合风险较低，主要以非整合方式存在于宿主细胞中。
不过，在某些情况下，特别是在使用较高剂量时，仍存在一定的基因组整合可能性，理论上可能导致基因突变或癌症风险，但该概率较低。
3. 免疫反应
AAV本身免疫原性较低，但当体内存在对AAV的中和抗体时（因自然暴露或重复给药形成），可能会影响治疗效果。
在高剂量使用AAV载体时，可能会诱发肝毒性或其他轻微的免疫反应，这需要在治疗设计中加以控制。
4. 剂量依赖性风险
高剂量使用AAV载体可能与以下风险相关：
肝毒性：AAV主要靶向肝脏，高剂量可能对肝功能造成一定压力。
系统性免疫反应：可能导致炎症或其他不良反应。
5. 临床安全性
AAV基因治疗已通过多项临床试验并获得批准（如治疗脊髓性肌萎缩症的Zolgensma）。尽管有偶发性安全事件，大多数研究表明其具有良好的安全性和耐受性。
注意：不纯的 AAV 载体可能含有杂质蛋白或其他病原体相关分子模式，这些物质进入人体后可能会激活免疫系统，引发过度的炎症反应或其他不良反应。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
