腺相关病毒（AAV）属于细小病毒科的依赖病毒属，单链DNA病毒，是最小、最简单的动物病毒；AAV病毒颗粒无包膜，结构由直径约20-26nm的二十面体蛋白质衣壳和4.7 kb左右的单链DNA基因组组成，如下图，基因组中包含有三个启动子（P5、P19、P40），两端是两个T形反向末端重复序列(ITR)，其末端主要用作病毒复制起点和包装信号；rep基因编码病毒复制所需的四种蛋白质：分别为Rep78、Rep68、Rep52和Rep40；cap编码的VP1，VP2，VP3是装配成完整病毒所需要的衣壳蛋白。
重组腺相关性病毒载体（rAAV）源于非致病的野生型腺相关病毒，由于其安全性好、宿主细胞范围广(分裂和非分裂细胞)、免疫源性低，在体内表达外源基因时间长等特点，被视为最有前途的基因转移载体之一，在世界范围内的基因治疗和疫苗研究中得到广泛应用。
重组腺病毒载体(rAAV)的构建通常包括rep和cap基因的剔除和目的基因插入ITR元件之间。产生的载体质粒随后与包装质粒一起共转染到组织培养细胞中实现rAAV的有效复制和基因表达。
关于派真
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凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
