


基础分子生物学理论的发现和核酸药物的关键发展的历史时间表

核酸药物的分类和治疗机制

获批临床应用的核酸药物

当前核酸药物的递送挑战

核酸药物系统的化学结构

多肽辅助的核酸药物递送

核酸药物的临床应用

核酸药物的临床试验现状
总的来说,核酸药物的发展经历了一个漫长的过程,对不同类型药物的作用机制的研究以及化学修饰和递送技术的突破。这些突破将核酸药物从概念上转变为实际的临床治疗工具。但仍存在一些临床推广和应用的不足,需要进一步开发。特异性治疗性核酸分子、靶向修饰和功能化递送载体的有机结合对于实现个性化核酸治疗和解决临床需求至关重要。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。
