腺相关病毒（Adeno-Associated Virus，简称 AAV）是一种小型、非包膜的单链DNA病毒，属于细小病毒科（Parvoviridae）和依赖病毒属（Dependoparvovirus）。
AAV具有以下特点和定义：
1。依赖性病毒
AAV本身无法独立完成复制，需要借助辅助病毒（如腺病毒或疱疹病毒）提供必要的功能蛋白。没有辅助病毒时，AAV的基因组会整合到宿主基因组或以环状DNA形式稳定存在于细胞中。
2.基因组结构
AAV的基因组由约4.7 kb的单链DNA组成，通常包含两个主要的开放阅读框（ORF）：
- rep基因：编码复制相关蛋白（Rep proteins），参与病毒的复制和基因调控。
- cap基因：编码衣壳蛋白（Cap proteins），负责病毒粒子的组装。 基因组两端有反向末端重复序列（ITR），是AAV基因组复制和包装的必需元件。
3.低致病性
AAV被认为是非致病性的病毒，目前未发现它直接引起人类或动物的疾病，因此被广泛用于基因治疗和研究。
4.载体功能
AAV因其安全性、稳定性和低免疫原性，成为基因治疗中常用的载体。通过去除rep和cap基因，将治疗基因插入到载体中，并利用重组技术制备适合特定需求的AAV载体。
6.血清型多样性
AAV有多种血清型（如AAV1~AAV9及其他变体），每种血清型对不同类型的细胞或组织有特定的亲和性。这使其可以被设计成靶向特定器官或细胞。
应用领域
AAV在基因治疗中应用广泛，尤其是在治疗单基因遗传病（如脊髓性肌萎缩症、视网膜疾病）以及开发新型疫苗和癌症疗法中具有重要价值。
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