心脏靶向的AAV血清型有哪几种

10 月 28 , 2024
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针对心脏靶向的腺相关病毒(AAV)血清型的选择,主要基于它们在心肌组织的感染效率和特异性。以下是几种在心脏靶向研究中常用的AAV血清型:

AAV9:这是目前应用最广泛的心脏靶向AAV血清型之一。AAV9具有高效的心肌转导能力,尤其是在静脉注射后可以高效地传递至心脏组织。AAV9不仅在啮齿类动物中具有出色的心肌感染率,在大型动物模型(如犬和猪)以及临床前人类研究中也表现出良好的心脏转导效率。

AAV6:AAV6在心肌组织中也有较好的感染效率,特别适合在小鼠模型中应用。AAV6相比AAV9在心脏中的转导较高,但在系统给药后对骨骼肌的亲和性更强,因此在需要心肌和骨骼肌共同转导的研究中也可以使用。

AAV8:AAV8在心肌中的表现接近AAV9,虽然其对心脏的特异性略低,但在某些情况下依然有效,尤其是当以高剂量递送时。AAV8也常用于猪和非人灵长类的心脏转导研究中。

AAV1:AAV1在心脏中有一定的转导效果,但感染效率相对较低。它在某些特定应用中可以使用,例如需要局部高表达的心肌细胞实验。

 

 

在选择心脏靶向的AAV血清型时,需综合考虑以下因素:

动物模型:不同物种中AAV血清型的心脏转导效率有所不同。AAV9和AAV6通常在小鼠、大鼠和一些大型动物中效果理想。

给药方式:系统性给药(如静脉注射)或直接注射(如冠状动脉注射)会影响AAV在心脏中的传递效率和分布。

实验目标:不同研究需求可能需要不同的表达量和心脏组织特异性。

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