腺相关病毒（AAV，Adeno-associated virus）载体是一种广泛应用于基因治疗和基因编辑的工具。AAV是基因治疗领域中应用最广泛的病毒载体之一，特别是在治疗遗传性疾病、神经系统疾病和眼科疾病方面。它的特点包括：
1. 低免疫原性和安全性
- AAV是一种非致病性病毒，不会引起明显的免疫反应。它在人类中无致病性，因此在安全性上有较好的表现。
2. 长期基因表达
- AAV载体可以将目标基因整合到宿主细胞中（主要是非整合方式存在），特别是在非分裂细胞中，如神经细胞、肝细胞等，能够实现长期的基因表达。
3. 不整合入基因组
- 与某些病毒载体不同，AAV不会随机整合到宿主基因组中，从而降低了插入突变和致癌风险。AAV的基因组通常以外源DNA的形式存在于细胞核内。
4. 载容量有限
- AAV的包装能力较小，一次最多能携带约4.7kb的外源DNA，这限制了它在携带较大基因时的应用。
5. 多种血清型
- AAV有多种不同的血清型（如AAV1、AAV2、AAV8等），这些不同的血清型可以用于不同组织的靶向递送。例如，AAV8更擅长靶向肝脏，而AAV9在跨血脑屏障方面表现较好。
6. 可感染多种细胞类型
- AAV可以感染多种类型的细胞，包括分裂和非分裂细胞，这使得它在多种疾病（如神经系统、肌肉、肝脏等疾病）的基因治疗中具有广泛的应用。
7. 较稳定的体内转导效率
- AAV载体可以在体内较为稳定地转导细胞，特别是慢速或不分裂的细胞，因而它常用于慢性疾病的基因治疗中。
关于派真
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