质粒（Plasmid）在基因治疗中起着重要的作用，作为携带和传递目标基因的载体。基因治疗的目标是修复、替换或调控患者体内的基因表达，从而治疗遗传性疾病或其他疾病。质粒在这一过程中充当基因传递系统的一部分，具体作用如下：
- 基因载体
质粒是一种小型环状DNA分子，能够自我复制。在基因治疗中，科学家们将目标基因（如健康基因或具有治疗作用的基因）插入质粒中，然后利用该质粒作为载体，将这些基因导入患者细胞中。
- 携带治疗基因
质粒可以携带治疗性基因，帮助纠正遗传性疾病引发的基因缺陷。例如，某些遗传病是由于患者基因缺陷或突变导致的，质粒可以引入正常的基因版本，使细胞恢复正常功能。
- 启动子序列控制基因表达
质粒中通常包含启动子序列，用来控制目标基因的表达。这意味着通过设计质粒，科学家可以控制治疗基因在体内的表达水平和时机，确保基因在正确的细胞或组织中发挥作用。
- 细胞内传递
质粒可以通过不同的方式传递进入细胞，常见的方法包括：
- 病毒载体：质粒中的目标基因可以包装到病毒载体（如慢病毒、腺相关病毒）中，利用病毒的高效感染性将基因传递到靶细胞。
- 非病毒方法：也可以通过非病毒方法（如电穿孔、脂质体）将质粒直接转染到细胞中。
- 基因编辑工具的载体
质粒不仅可以携带治疗性基因，还可以携带基因编辑工具（如CRISPR-Cas9系统）的编码序列。通过质粒传递基因编辑工具，可以对患者的基因组进行精确的修饰，纠正遗传缺陷。
- 疫苗和免疫治疗
在免疫治疗或疫苗开发中，质粒可以携带编码抗原蛋白的基因，刺激机体产生免疫反应。例如，一些DNA疫苗就使用质粒载体传递抗原基因，以激发人体免疫系统抵抗疾病。
质粒在基因治疗中的优势
- 易于操作和设计：质粒的设计相对简单，研究人员可以插入不同的基因或调控序列来实现多种治疗目的。
- 自我复制：质粒可以在细胞中自我复制，能够增加目标基因的表达效率。
- 安全性：相比病毒载体，质粒在安全性上有一定优势，因为它们不会引起病原性感染。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
