遗传疾病大部分由基因突变所引发，其治疗一直是亟待解决的医学难题，由于耳聋防治药物的缺乏、耳蜗位置且致病基因多等因素，导致遗传性耳聋的治疗难度巨大。因此在遗传水平上重新纠正突变的基因，针对不同遗传性耳聋采取特异性的基因治疗策略，才能从根本上治愈遗传性耳聋。
今年1月，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授等团队在《柳叶刀》期刊发布了首个耳聋基因治疗临床数据，成功恢复患者听力，开启了遗传性耳聋新时代。派真生物π学院【小病毒大应用】系列直播特别邀请到舒易来教授，于3月5日(周二)19:00.从科学问题背景、设计研究思路、试验实施及临床转化四个方面为大家分享耳聋基因治疗及临床转化相关内容。干货满满，欢迎大家来直播间学习交流!
直播预告
直播嘉宾介绍
舒易来教授、主任医师、博士生导师，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院耳鼻喉科研究院副院长、医工交叉创新研究院副院长、遗传性耳聋诊治中心主任。哈佛大学医学院博士后，国家杰出青年、优秀青年基金获得者，并获上海市银蛇奖、浦江人才、曙光学者、上海市卫健委杰青、上海市青年五四奖章等。
熟练掌握耳鼻咽喉头颈外科疾病诊治和手术技巧，尤其擅长耳显微、耳内镜、耳神经外科等手术及耳聋三级防控，聚焦耳聋基因治疗及临床转化研究等，发表有影响力的SCI文章多篇，包括The Lancet 、BMJ、Science TM、Neuron等。担任中华医学会耳鼻咽喉头颈外科分会委员、上海市医学会耳鼻咽喉头颈外科分会委员等。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
