近日，Decibel Therapeutics宣布欧盟委员会授予其在研AAV基因疗法DB-OTO孤儿药资格认定，用于治疗因otoferlin基因突变而导致严重先天性听力损失。
此前DB-OTO被FDA授予治疗该疾病的孤儿药称号和儿科罕见疾病资格认定。去年10月，DB-OTO的IND获得FDA批准，目前正在儿童患者中开展关于DB-OTO的1/2期临床试验。
Otoferlin是在耳蜗内毛细胞中表达的蛋白，通过调节突触的传递，实现内耳感觉细胞与听觉神经之间的沟通。OTOF基因突变的新生儿尽管内耳结构发育完全，但因无法建立内耳与听觉神经的连接而导致严重的听力损失。目前，还没有获批的药物治疗方案用于Otoferlin相关的听力损失。
DB-OTO是Decibel与Regeneron合作开发的项目，这一基于AAV双载体的基因治疗候选药物，旨在将OTOF cDNA分段包装于两个AAV载体，从而解决了因OTOF基因过大而超过单个AAV载体载荷的问题。DB-OTO经耳蜗内注射，可用于恢复因OTOF基因（编码Otoferlin）突变而导致的先天性耳聋。
资料来源：
1.https://mp.weixin.qq.com/s/lSJ_ACD_mO84BkUyZCxLhA
2.www.biospace.com
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