近日，Sangamo Therapeutics 宣布，已和礼来达成许可协议，授权礼来利用 Sangamo 新型专有的神经性腺相关病毒（AAV）衣壳 STAC-BBB，该衣壳已在非人类灵长类动物中显示出强大的血脑屏障穿透和神经元转导能力。
该协议授予礼来全球独家许可，将 STAC-BBB 衣壳用于一个初始靶点，并有权在支付额外许可靶点费用后增加最多四个额外靶点，以提供静脉注射的基因组药物来治疗某些中枢神经系统疾病。
根据协议条款，Sangamo 负责完成与 STAC-BBB 衣壳相关的技术转让。礼来负责所有研究、临床前和临床开发、监管互动、制造以及由此产生的任何基因治疗产品的全球商业化。
作为回报，Sangamo 将获得 1800 万美元预付许可费，并有资格获得高达 14 亿美元针对五种潜在神经病学疾病靶点的额外许可目标费用和里程碑付款，以及此类产品潜在净销售额的分级特许权使用费。
值得一提的是，自去年年底，Sangamo 就开始遇到了资金问题。2024 年 11 月，Sangamo 公布 2024 年第三季度财务业绩，截至 9 月 30 日，其拥有 3920 万美元的现金、现金等价物和有价证券，预计维持运营到 2025 年第一季度。
2024 年 12 月，辉瑞终止了双方在治疗中度至重度血友病 A 基因疗法 Giroctocogene fitelparvovec 上的合作。虽然在 2024 年 7 月，辉瑞公布了该疗法的 III 期 AFFINE 试验的积极顶线结果，表明该试验达到了与预期相比优越的主要目标和关键的次要目标，并将在 2025 年报上市。然而合作的终止使 Sangamo 失去获得最多可达 2.2 亿美元里程碑付款的机会。
本次与礼来的合作可以帮助 Sangamo 减轻一定的资金压力。
转自：细胞与基因治疗领域
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