1、基因过表达
原理：目的基因的CDS序列由载体转导到细胞内，并在载体上启动子的作用下转录表达
2、基因敲低
原理：将目的基因shRNA序列构建到病毒载体中，包装病毒后感染在体组织，在细胞内表达shRNA进而实现目的基因的表达沉默
3、基因敲除
原理： Cas9蛋白在sgRNA的引导下切断目的基因DNA序列，导致移码突变
病毒工具：AAVshH10-SpCas9, AAV shH10-sgRNA
作用效果：敲除Car2基因
注射方式：DBA/2J 小鼠, 玻璃体内注射，1 x 10^13 gc/mL, 2μL
检测时间：感染后1周
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
