
腺相关病毒(AAV)具有多种血清型,不同的血清型在靶向不同组织和器官上具有特异性。
针对肺部的AAV血清型研究已经取得一些进展,以下是一些已知在肺部表现出较高转导效率的AAV血清型:
AAV1:在一些研究中,AAV1展示了对肺部上皮细胞的较好转导效果,尤其在气道上皮细胞中具有潜力。
AAV5:AAV5具有对肺部良好的靶向性,可用于转导肺部上皮细胞,常用于基因治疗研究,特别是针对肺纤维化和肺部感染性疾病的研究。
AAV6:AAV6被认为是一个高效的肺部靶向血清型,尤其对气道上皮细胞有较强的转导能力。AAV6常用于肺部疾病的基因治疗探索。
AAV9:AAV9对心肌和横纹肌有较强的靶向性,但在某些肺部基因治疗的研究中,也表现出一定的转导效果,尤其在通过全身给药方式时。
AAVrh10:AAVrh10是一种对肺部具有较强亲和力的血清型,已经在一些肺部基因治疗实验中展现出良好的肺部转导效果。
AAV2.5:这是AAV2和AAV5的嵌合体,显示了增强的肺部转导效果,尤其适合在肺部基因递送中使用。
研究还在不断进展中,这些血清型的肺部特异性可以通过包膜蛋白工程改造或改变给药方式来优化,以达到更高效的靶向效果。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。
