近日， Atsena Therapeutics宣布其在研基因治疗产品 ATSN-201 获得美国FDA授予的“再生医学先进疗法（RMAT）”认定，用于治疗X连锁性视网膜劈裂症（XLRS）。这标志着ATSN-201已获得FDA四项关键认定包括：
- RMAT（再生医学先进疗法）
- Fast Track（快速通道）
- Rare Pediatric Disease（罕见儿科疾病）
- Orphan Drug（孤儿药认定）
关于X连锁性视网膜劈裂症（XLRS）
XLRS是一种由RS1基因突变引起的单基因X连锁遗传病。RS1编码的视网膜分泌蛋白（Retinoschisin）主要由视杆细胞、视锥细胞及双极细胞分泌。该病表现为视网膜结构的异常分层（即“劈裂”），导致不可通过眼镜矫正的视力下降，病情逐渐加重，最终可能导致失明。XLRS几乎仅影响男性，通常在儿童时期确诊，目前尚无获批疗法。
关于AAV.SPR
AAV.SPR是Atsena公司开发的一种新型腺相关病毒（AAV）衣壳，其特点是在视网膜下注射后可横向扩散，超出原始注射区域，有效转导中央视网膜（XLRS患者视网膜劈裂病灶主要集中区域）。非人灵长类动物的临床前研究显示，AAV.SPR可显著扩大转基因表达范围，相较于传统AAV载体，其不需要进行中央凹剥离手术便可有效转导中心凹视锥细胞，且具有良好的安全性。
临床进展：正在进行I/II期“LIGHTHOUSE”临床试验（NCT05878860），招募6岁以上确诊XLRS的男性患者。
RMAT认定意义重大
来源：Atsena Therapeutics
关于派真
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凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
