LY-M001注射液是中国首个自主研发，针对I型和III型戈谢病的AAV基因治疗药物。该产品以重组腺相关病毒rAAV为载体，通过单次静脉输注给药后即可表达患者所需的葡萄糖脑苷脂酶。公司开发了拥有自主知识产权的改良型葡萄糖脑苷脂酶基因治疗载体，可以在体内长期稳定表达并降解有害糖脂代谢物，从而达到长期治疗戈谢病的目标。
LY-M001注射液已获得美国FDA孤儿药资格认定。由浙江大学医学院附属第一医院黄河院长牵头发起的IIT临床研究项目也已正式启动。
凌意生物将继续以解决重大未满足的临床需求为目标，持续进行源头创新的新药创制。推进具有差异化并拥有核心知识产权的基因治疗产品研发，力争早日惠及所需的患者。
派真生物倍感荣幸能够助力凌意生物的AAV基因治疗药物进展，为此项目提供了高质量的CMC服务，加速推动基因治疗新药LY-M001注射液临床试验申报!未来，派真生物也将继续秉承“让老百姓用得起基因治疗”的使命，不断深耕载体工艺与技术的开发，为药物创新提供一站式CMC解决方案，助推基因治疗药物申报！
资料来源
1.公众号凌意生物
https://mp.weixin.qq.com/s/fizj4V1NplGol6Wb08L46g
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
