Protocol for the neonatal intracerebroventricular delivery of adeno-associated viral vectors for brain restoration of MECP2 for Rett syndrome

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简介:

论文中使用的产品/服务

Quotation shows PackGene:AAV9-Vector (AAV9-CAG-Vector-GFP) PackGene Biotech.

Research Field:Rett syndrome

AAV Serotype:AAV9

Targeted organ:brain

Animal or cell line strain:mice

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摘要

Highlights: •Instructions for the intracerebroventricular delivery of AAV in neonatal mice; •Steps to determine neonate genotype using PCR combined with agarose gel electrophoresis; •Steps to prepare foster mothers to decrease infanticide; •Safe and effective steps for pups from awake state to anesthesia induced by hypothermia;

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IITINDBLA的各个阶段。

 

凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。

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